Le 7 juin, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé l'Aduhelm (aducanumab) de Biogen (« Wide Moat ») comme traitement de la maladie d'Alzheimer dans le cadre de sa procédure d'approbation accélérée, déterminant que les avantages du traitement l'emportaient sur les risques.
Nous avons relevé notre estimation de juste valeur de la société de 350 à 401 dollars par action, car nous n'avions incorporé qu'une probabilité d'approbation de 40 % dans notre modèle, et le prix catalogue du médicament (56.000 dollars par an) est nettement plus élevé que nous l'avions supposé.
Nous modélisons désormais plus de 7 milliards de dollars de ventes mondiales d'Aduhelm d'ici 2030.
Dans l'ensemble, l'incorporation d'Aduhelm dans le portefeuille axé sur la neurologie de Biogen fournit un soutien supplémentaire à l’évaluation positive du rempart concurrentiel de la société (« Wide Moat »).
La maladie d'Alzheimer est une maladie grave avec des besoins non satisfaits importants, et la FDA a conclu que la capacité évidente du médicament à réduire les plaques amyloïdes dans le cerveau à travers les études cliniques (un critère de substitution) semble susceptible de réduire le rythme du déclin cognitif - une première pour une thérapie approuvée de la maladie d'Alzheimer.
Biogen a soumis des données Aduhelm mixtes à la FDA. Les deux essais de phase 3 ont été interrompus en mars 2019 en raison d'une futilité présumée, mais en octobre 2019, de nouvelles données ont montré des preuves d'un ralentissement du déclin clinique dans l'essai Emerge (mais aucun avantage significatif dans l'essai Engage).
Dans son communiqué de presse, la FDA a noté que l'examen du comité consultatif en novembre 2020, qui a conduit 10 des 11 membres du comité à voter que l'étude Emerge n'était pas suffisante pour approbation, n'a pas spécifiquement discuté d'une éventuelle approbation accélérée, qui comporte l'obligation de confirmer le bénéfice du médicament dans un essai post-approbation (phase 4).
Nous avions supposé que la FDA pourrait exiger un tel essai avant l'approbation, mais la FDA semble avoir été plus à l'aise avec l'utilisation des niveaux de réduction de la plaque amyloïde comme critère d'évaluation de substitution que nous ne l'avions supposé.
Avec des données positives récentes pour d'autres médicaments-candidats contre la maladie d'Alzheimer, nous nous attendons à ce que ce marché devienne plus compétitif dans les prochaines années, bien que Biogen puisse également introduire des thérapies de nouvelle génération.
Par exemple, le donanemab de Eli Lilly a récemment généré des données prometteuses de phase 2 (données de phase 3 attendues en 2023), et le gantenerumab de Roche pourrait générer des données similaires à celles d'Aduhelm (données de phase 3 attendues en 2022).
Nous surveillons également de près les progrès des programmes Alzheimer dans les petites sociétés de biotechnologie, notamment Annovis et Cassava (phase 2 positive, pourrait entrer en phase 3 plus tard cette année).
Biogen a d'autres médicaments contre la maladie d'Alzheimer à un stade avancé de développement, y compris le lecanemab de Biogen/Eisai (données de phase 3 2022).
Biogen attend des données de phase 2 pour l'anticorps anti-tau BIIB092 ce trimestre, bien que nous prévoyions que les anticorps pourraient avoir du mal à cibler efficacement tau, comme en témoignent les données médiocres de Roche sur le semorinemab en 2020.
Nous pensons que les premières données récentes pour le BIIB080 (tau antisens) et la progression vers la phase 2 est encourageante, et nous incluons 2 milliards de dollars de ventes pondérées en fonction des probabilités dans notre modèle pour ce programme d'ici 2030.
Le prix catalogue de 56.000 dollars d'Aduhelm est nettement plus élevé que notre hypothèse antérieure d'un prix net plus proche de 10.000 dollars par an.
L'Institute for Clinical and Economic Review a récemment fixé un seuil de coût pour le médicament de 8.290 dollars sur la base des données mixtes de la phase 3, ou de 23.120 dollars en se concentrant uniquement sur le seul essai positif.
Biogen a promis de ne pas augmenter le prix d'Aduhelm pendant quatre ans, et nous pensons que les accords basés sur la valeur (comme le programme annoncé avec Cigna) pourraient limiter les prix américains nets moyens à un niveau inférieur (nous estimons à 40.000 dollars en moyenne). Nous supposons que les prix en dehors des États-Unis aurait besoin d'une remise supplémentaire importante pour que Biogen puisse obtenir un remboursement.
En plus du prix, nous voyons plusieurs obstacles à l'utilisation généralisée d'Aduhelm.
Même si l'approbation de la FDA était large, nous nous attendons à ce que les médecins et les payeurs concentrent l'utilisation sur environ un tiers des patients atteints d'Alzheimer qui ont une maladie à un stade précoce, car c'était l'objet des essais cliniques.
Un autre obstacle à la mise sous traitement des patients est que les patients ont historiquement eu besoin de scanners pour confirmer les plaques amyloïdes, bien que les progrès des tests sanguins et des tests de liquide céphalorachidien s'accéléreront probablement avec cette approbation.
Les patients doivent également recevoir le traitement intraveineux mensuel dans un cabinet médical ou un hôpital et doivent être surveillés pour détecter d'éventuelles complications liées à l'amyloïde.
On ne sait pas non plus combien de temps les patients bénéficieraient de la prise du traitement, car les perfusions pourraient devenir moins fréquentes ou même s'arrêter une fois que les patients verraient une nette élimination des plaques.
Cependant, même après avoir pris en compte toutes ces considérations dans notre modèle, nous pensons toujours que le médicament est capable d'atteindre 7 milliards de dollars de ventes en 2030 dans le monde.
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